Limpartialité de la Haute Autorité de santé remise en cause par des médecins après un avis rendu sur une thérapie génique

franceinfo.fr · Feb 17, 2026 · Collected from GDELT

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Cette thérapie génique, issue d'une découverte française, pouvant soigner la thalassémie et la drépanocytose, a été stoppée en France après l'avis de la HAS rendu en septembre 2024. Radio France Publié le 17/02/2026 18:46 Temps de lecture : 2min Le logo de la Haute Autorité de santé (HAS), sur le bâtiment de l'organisme, le 22 février 2016 à Saint-Denis (Seine-Saint-Denis). (VINCENT ISORE / MAXPPP) Certains médecins remettent en cause l'impartialité de la Haute Autorité de santé (HAS) après un mauvais avis rendu sur une thérapie génique pouvant soigner deux maladies de sang, révèle mardi 17 février France Inter. Des accusations démenties par la HAS. Cette thérapie génique, issue d'une découverte française, pouvant soigner deux maladies du sang, a été stoppée en France après l'avis de la HAS rendu en septembre 2024. Désormais, plus aucun patient ne bénéficie du Casgevy en France. Cette thérapie génique, commercialisée par le laboratoire américain Vertex sous le nom de Casgevy, est destinée à deux maladies du sang, la thalassémie et la drépanocytose. La France était le premier pays européen à avoir commencé à administrer ce traitement à plusieurs malades grâce à son système unique d'accès précoce.La Haute Autorité de santé, chargée d'évaluer les nouveaux médicaments en France, a considéré que cette thérapie génique n'apportait pas d'amélioration significative à l'état de santé des patients par rapport aux traitements déjà disponibles, comme la greffe de moelle osseuse. Pourtant, sur les 100 premiers malades traités dans le monde avec le Casgevy, les effets positifs sont très nets. Les patients atteints de drépanocytose n'ont plus eu besoin de transfusion sanguine pendant plus d'un an et leurs douleurs ont considérablement diminué. Seul problème, ce traitement coûte très cher : environ deux millions d'euros par patient.Après cette décision en France, certains médecins ont réagi et ont remis en cause l'impartialité de la HAS. Le collège d'experts, qui évalue l'efficacité de chaque nouveau traitement, était composé d'experts d'un seul établissement, l'hôpital Saint-Louis à Paris. Sébastien Maury, chef du service d'hématologie et de transplantation à l'hôpital Henri Mondor de Créteil (Val-de-Marne), estime que "l'évaluation de ce médicament, de manière assez notable, a probablement manqué de pluralité".Une accusation "grave et totalement artificielle", assure un membre de la commission de la Haute Autorité de santé. La HAS explique qu'elle a manqué de "données solides et comparatives" sur le Casgevy, et notamment sur l'amélioration de l'état des patients au long cours. L'Angleterre, l'Écosse, l'Allemagne, l'Italie ou encore le Danemark ont, eux, approuvé le Casgevy et le remboursent. 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