В Японии одобрен первый в мире препарат от болезни Паркинсона на основе стволовых клеток

pronedra.ru · Feb 21, 2026 · Collected from GDELT

Full Article

Япония открывает новую эру лечения болезни Паркинсона: впервые одобрен препарат на основе iPS-клеток Иллюстрация: pronedra.ru Япония сделала шаг, который многие специалисты называют историческим. Впервые в мире там частично одобрен препарат для лечения болезни Паркинсона, созданный на основе индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPS-клеток). Речь идет о лекарстве Amshepuri («Амшепури»), разработанном Институтом исследований iPS-клеток при Киотском университете совместно с фармацевтической компанией Sumitomo Pharma. Что именно одобреноКак работает терапияРезультаты клинических испытанийПочему одобрение условноеГлавный барьер — ценаИсторический контекст: от Нобелевской премии к клиникеЧто это значит для пациентовПерспектива ближайших лет Решение профильного комитета Министерства здравоохранения, труда и благосостояния Японии было принято 19 февраля 2026 года. Препарат получил условную регистрацию сроком до семи лет — стандартную процедуру для инновационных биомедицинских технологий, требующих дальнейшего наблюдения. По оценкам экспертов, это событие может стать переломным моментом для всей регенеративной медицины и, в перспективе, изменить подход к лечению нейродегенеративных заболеваний. Что именно одобрено Новый препарат представляет собой суспензию дофаминовых нейронов-предшественников, выращенных из iPS-клеток здоровых доноров. После подготовки клетки трансплантируются в область скорлупы (putamen) головного мозга пациента — именно там при болезни Паркинсона происходит гибель собственных нейронов, вырабатывающих дофамин. Главная задача терапии — восстановить производство дофамина и тем самым улучшить двигательные функции пациента. Директор института, профессор Дзюн Такахаси, назвал решение регулятора «важнейшим шагом вперед» и выразил уверенность, что технология со временем станет стандартной клинической опцией. Параллельно условное одобрение получил еще один продукт на базе iPS-клеток — ReHeart от биовенчурной компании Cuorips (дочерняя структура Университета Осаки). Он предназначен для лечения тяжелой сердечной недостаточности при ишемической кардиомиопатии. Таким образом, Япония фактически запускает сразу несколько направлений клинического применения iPS-технологий. Как работает терапия Болезнь Паркинсона — это прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, при котором постепенно погибают нейроны, синтезирующие дофамин. Именно дефицит этого нейромедиатора вызывает характерные симптомы: тремор, мышечную ригидность, замедленность движений. Традиционная терапия (например, леводопа) лишь компенсирует нехватку дофамина, но не останавливает гибель нейронов. Со временем эффективность лекарств снижается. Новый японский подход принципиально иной: из iPS-клеток выращиваются заготовки дофаминовых нейронов; клетки имплантируются в мозг пациента; они приживаются и начинают вырабатывать дофамин. Иными словами, речь идет не о симптоматическом лечении, а о попытке клеточного восстановления поврежденной системы. Результаты клинических испытаний Основанием для условного одобрения стали данные первой фазы клинических исследований, проведенных в Киотском университете. Параметры исследования: участвовали 7 пациентов с болезнью Паркинсона; оценка проводилась через 12 и 24 месяца после трансплантации. Ключевые итоги: у шести пациентов средний показатель по шкале MDS-UPDRS Part III снизился с 50,8 до 41,3 (улучшение на 9,5 балла); у четырех пациентов отмечено улучшение стадии по шкале Хен-Яра; у всех шести подтверждено приживление трансплантированных клеток; серьезных побочных эффектов не выявлено. Хотя выборка пока небольшая, специалисты отмечают: для первой фазы клеточной терапии такие результаты выглядят обнадеживающе. Почему одобрение условное Регулятор сознательно выдал ограниченное разрешение сроком на семь лет. За это время компания Sumitomo Pharma должна: провести расширенные пострегистрационные исследования; включить не менее 35 пациентов; окончательно подтвердить эффективность и безопасность. Только после этого возможно полное одобрение и более широкое внедрение метода. Подобная модель — компромисс между быстрым доступом пациентов к инновациям и необходимостью долгосрочного контроля рисков. Главный барьер — цена Несмотря на научный прорыв, перед технологией стоит серьезное препятствие — стоимость. Выращивание iPS-клеток, их дифференцировка, контроль качества и нейрохирургическая трансплантация требуют сложнейшей инфраструктуры. Уже сейчас эксперты предупреждают: на первых этапах терапия будет чрезвычайно дорогой. Это означает, что массовая доступность лечения может наступить не сразу, даже при подтверждении эффективности. Исторический контекст: от Нобелевской премии к клинике Текущий успех напрямую связан с научным прорывом 2012 года, когда японский ученый Синъя Яманака получил Нобелевскую премию за открытие метода получения индуцированных плюрипотентных стволовых клеток. iPS-клетки — это обычные взрослые клетки организма, «перепрограммированные» обратно в универсальное состояние, близкое к эмбриональным стволовым клеткам. Они способны превращаться практически в любой тип тканей. После этого открытия правительство Японии сделало регенеративную медицину национальным приоритетом — и нынешнее одобрение можно рассматривать как первый крупный клинический результат этой стратегии. Министр здравоохранения Японии Кэнитиро Уэно уже подчеркнул, что страна рассчитывает сохранить глобальное лидерство в этой области. Что это значит для пациентов Пока рано говорить о революции в повседневной клинической практике. Однако эксперты выделяют несколько важных последствий: доказана принципиальная реализуемость клеточной замены нейронов; открыт путь к более масштабным исследованиям; усилен интерес к регенеративной медицине во всем мире. Если последующие фазы подтвердят эффективность, технология может изменить лечение не только болезни Паркинсона, но и других нейродегенеративных заболеваний. Перспектива ближайших лет В краткосрочной перспективе ожидается: окончательное решение министра здравоохранения Японии — ориентировочно в марте 2026 года; запуск пострегистрационных исследований; постепенное накопление данных по безопасности. В долгосрочной — возможен переход от экспериментальной клеточной терапии к рутинной клинической практике. Япония первой в мире приблизила регенеративную медицину к реальному применению при болезни Паркинсона. Пока речь идет лишь об условном одобрении и ограниченной группе пациентов, однако сам факт перехода от лаборатории к клинике уже можно считать историческим. Следующие несколько лет покажут, станет ли клеточная терапия новым стандартом лечения — или останется дорогостоящей высокотехнологичной опцией для узкого круга пациентов. Ранее журналисты сайта «Пронедра» писали, что карта мозга открывает путь к терапии болезни Паркинсона